Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) javasolta a Pfizer génterápiájának alkalmazását a hemofília B nevű ritka vérzési rendellenességre. A betegség kezeléséhez általában egy véralvadási fehérje rendszeres infúziójára van szükség.

A szabályozóhatóság azt javasolta, hogy a nemzeti szervek adják még a feltételes forgalomba hozatali engedélyt a terápia számára. A gyakorlatban ez a betegek kielégítetlen gyógyszerszükségleteinek kielégítésére szolgáló készítmény jóváhagyását jelenti olyan adatok alapján, melyek általában az előírtnál kevésbé átfogók.

A Reuters szerint az egyszeri terápia hónapokkal ezelőtt Kanadában és az Egyesült Államokban már megkapta a hatósági engedélyt. Az EMA döntését ugyanakkor az Európai Bizottságnak még jóvá kell hagynia.

Az Egyesült Államokban a mindössze egy alkalmas terápia 3,5 millió dollárba, azaz mintegy 1,26 milliárd forintba kerül, ahogy Ausztráliában is.

A hemofíliában szenvedőknél az alvadási faktoroknak nevezett fehérjék termeléséért felelős gén rendellenesen működik. Emiatt akár könnyebb sérülések után, de akár spontán is, súlyos vérzés alakulhat ki náluk. A betegség mintegy 38 ezer embert érint a világon, többnyire férfiakat.

A ritka rendellenességet jelenlegi formájában hetente vagy havonta beadott infúzióval kezelik, az új módszerrel azonban mindössze egyetlen infúzióval kezelhetővé válhat.

Az ajánlás egy késői szakaszában lévő vizsgálaton alapszik, mely során azt állapították meg, hogy a terápia egy év elteltével is ugyanolyan jól fejtette ki a hatását, mint az eddig alkalmazott, standard fehérjeinfúziók, a vérzés pedig a betegek 60 százalékánál szűnt meg teljesen, szemben az eddig alkalmazott gyógymód 29 százalékos arányával.

A Pfizer úgy nyilatkozott, hogy az újfajta terápiát további 15 év monitorozzák.

Megdöbbentő tények kerültek napvilágra a Covid-oltásokról

Egy friss tanulmány szerint a bivalens vakcinák nem nyújtottak további védelmet a megbetegedéssel szemben, sőt még enyhén csökkent is a védelem szintje azoknál, akik korábban átestek a fertőzésen.
Ha többre kíváncsi, itt olvashat tovább→